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Ultragenyx Japanは3月23日、長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）治療薬「ドジョルビ内用液100%」（一般名：トリヘプタノイン）の日本での製造販売承認を取得したと発表した。
LC-FAODは、長鎖脂肪酸のミトコンドリア内取り込みやβ酸化に関与する酵素の遺伝子異常により、心筋・骨格筋・肝臓などにエネルギー不足や代謝物の蓄積を引き起こす先天性代謝異常症。横紋筋融解、低ケトン性低血糖、心筋症などを呈し、急性期には入院治療を要することもある。国内ではこれまでに承認された薬物療法がなく、MCT（中鎖脂肪酸）補充などの食事療法が中心だった。
ドジョルビの成分トリヘプタノインは、LC-FAOD患者に対し迅速かつ効率的なエネルギー源となる、高度に精製された合成中鎖脂肪酸。LC-FAOD治療薬として20年以上の臨床経験があり、米国、カナダ、ブラジル、メキシコ、クウェートで承認されている。
日本での承認は、LC-FAODの小児・成人を対象とした海外第2相非盲検試験などの成績に基づくもの。条件付き承認制度が適用され、現在実施中の国際共同試験の適切な実施、成績の速やかな提出などが求められている。
Ultragenyxは米国に本社を持つオーファンドラッグ特化型バイオ医薬品企業。
「ドジョルビ」承認の根拠となった2つの海外第2相試験の成績
横紋筋融解などの主要臨床イベントの年換算発現頻度および発現日数が低下。主な有害事象は消化器関連（下痢、嘔吐、腹痛など）で、多くは軽度～中等度