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【新規治療薬ギルテリチニブ】
急性骨髄性白血病（AML）における標準治療はアントラサイクリンとシタラビンである。次世代シークエンスを用いた大規模解析によりAMLの分子病態が解明されてきた一方，治療についてはconventionalな化学療法が40年余にわたり変わることなく，治療の根幹をなしてきた。
チロシンキナーゼ型受容体であるFLT3の遺伝子変異（FLT3-ITDまたはFLT3-TKD）はAMLの約1／3に認められ，このうちFLT3-ITD変異は予後不良因子であることがわかっている。変異型FLT3ではFLT3の恒常的活性化が認められる。これを阻害する新規治療薬が開発されてきた。ギルテリチニブはFLT3を選択的に阻害する経口薬である。再発難治のFLT3変異AMLを対象とし，ギルテリチニブ単剤と救援化学療法を比較した国際第3相臨床試験（ADMIRAL試験）の中間解析の結果に基づき，2018年9月にわが国で，同年11月に米国での製造販売が承認された。
ギルテリチニブ群のCR／CRh（完全寛解＋部分的血液学的寛解を伴う完全寛解）率は21％（95％信頼区間：14.5～28.8）であった。ギルテリチニブの使用に際しては，事前にコンパニオン診断薬を用いてFLT3-ITD変異もしくはFLT3-TKD変異が陽性であることを確認する必要がある。現時点では，ギルテリチニブと他の化学療法の併用は認められていない。
【解説】
真家紘一郎 住吉クリニック