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血友病におけるバイスペシフィック抗体を用いた新たな治療法 【週1回の投与で出血回数が著減。インヒビターの有無にかかわらず効果あり】

No.4832 (2016年12月03日発行) P.57

宮田茂樹 (国立循環器病研究センター輸血管理室医長)

武山雅博 (奈良県立医科大学小児科)

登録日: 2016-11-30

最終更新日: 2016-11-28

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  • 血友病(インヒビター保有症例を含む)における,バイスペシフィック抗体を用いた新たな治療法の詳細や,血友病治療に与えるインパクトについて,奈良県立医科大学・武山雅博先生のご教示をお願いします。

    【質問者】

    宮田茂樹 国立循環器病研究センター輸血管理室医長


    【回答】

    血友病治療製剤の進歩に伴い,第Ⅷ因子(F Ⅷ)製剤投与を定期的に行うことで出血を抑制する定期補充療法が小児を中心に普及し,健常児と同様の活動性を得ることが可能になってきており,血友病関節症の発症も抑制されています。しかし,FⅧ製剤の血中半減期は約8~12時間であり,出血を予防するためには週3回程度の経静脈投与が必要です。近年,半減期延長型製剤の開発も進んでいますが,その半減期も従来製剤の1.3~1.5倍程度であり,半減期延長型FⅨ製剤と比べるとその効果は短いのが現状です。また,製剤投与により引き起こされるインヒビターの問題や高額な医療費は未解決の課題です。

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