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軽症・中等症再生不良性貧血に対するシクロスポリン療法【免疫病態の造血不全を疑うことが重要】
軽症または中等症（非重症）の再生不良性貧血（AA）の中で血小板減少が優位な例や，巨核球減少性血小板減少症の多くは，シクロスポリン（CsA）が奏効する自己免疫性の造血不全である。厚生労働省特発性造血障害に関する調査研究班の「再生不良性貧血診療の参照ガイド」では，治療の第一選択としてCsAが推奨されている。しかし，この重症度のAAは，①臨床症状が乏しいこと，②CsAの保険適用がなかったこと，③骨髄の造血巣が穿刺部位によってはしばしば保たれており，赤芽球系にしばしば形態異常がみられるためAAではなく低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）と診断されること，等から，多くの症例が無治療で経過観察され，その後，治療抵抗性のAAに移行することが大きな問題となっている。
わが国では2017年8月に，AAに対するCsAの適応が非重症例に拡大された。しかし，非重症AAに対するCsAの有用性を前向きに検討した臨床試験は，国内外ともに皆無である。このため筆者らは，非重症AAに対するCsAの有用性を明らかにするための臨床試験を計画した。本研究の成果により，血球減少の程度の軽いAAであっても，早期に治療を開始することがいかに重要であるか，ということや，非重症AAと疾患定義が重複している低リスクMDSの多くが，実際にはCsAによって治癒する自己免疫性造血不全であること1），などが明らかになることが期待される。
【文献】
1） Wang H, et al:Blood. 2002;100(12):3897-902.
【解説】
石山 謙＊1，中尾眞二＊2 ＊1金沢大学血液内科講師 ＊2同教授
